自然-医学展示5名系统性红斑狼疮患者无药缓解达17个月

论文介绍,系统性红斑狼疮(SLE)是一种自身免疫性风湿性疾病,在全球人群中发病率约为0.1%,在年轻女性中发病率较高。 这种由自身抗体(攻击自身细胞的免疫防御分子)引起的终生疾病会影响关节和皮肤,并可能对肾脏、大脑和心脏等器官造成严重损害。 大多数患者接受皮质类固醇和针对 T 细胞或产生抗体的 B 细胞的治疗。 然而,这些治疗方法往往无效,目前还没有治愈方法。

论文通讯作者、德国埃尔兰根-纽伦堡大学的乔治·谢特(Georg)及其同事使用改良的抗CD19嵌合抗原受体(CAR)T细胞治疗了5名难治性SLE患者。 (4 名女性,1 名男性,中位年龄 22 岁)。 这些细胞旨在通过靶向 B 细胞表面产生的 CD19 蛋白来消除产生抗体的 B 细胞。 在随访中(治疗后3-17个月),发现所有患者的症状均得到改善,包括内脏器官受累减轻和疾病相关自身抗体消失,从而无需传统治疗。 此外,与CAR-T细胞治疗相关的常见副作用很轻微(例如发烧),并且在治疗过程中没有观察到感染。

论文作者强调,尽管他们的研究发现或提出了系统性红斑狼疮患者的新治疗选择,但仍需要更大规模的临床试验进行更长期的随访,以确定 CAR-T 细胞疗法的有效性。 在这种情况下的安全性和有效性。 (超过)

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